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白血病治愈率80%? 日本的这款新药没那么神

来源:科技日报

实习记者 于紫月

近日,一篇关于日本攻克白血病的文章普遍传播,文章称日本东京诺华制药研发胜利了一种特效药,可以治疗白血病。

诺贝尔医学生理学奖取得者,本庶佑教授承受采访称,日本宣布白血病曾经攻克!并且,已被列入日本医保,患者只需担负医疗费的30%以至更少! 这款名为 Kymriah 的特效药的问世,直接将白血病本来只要20%的治愈率提升至80%!可谓医疗界的奇观。 文章说。

Kymriah真的能像文章中所说的那样能攻克白血病吗?其治疗原理是什么?我国有没有相似的将昂贵药归入医保的案例?

顺应症范围有限

Kymriah实践上是一种靶向CD19的基因修饰的CAR-T细胞免疫疗法,最初是美国宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的。早在2017年,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其上市。 北京清华长庚医院血液肿瘤科主任医师李昕权在承受科技日报记者采访时表示。

CAR-T细胞即嵌合抗原受体T细胞,经过采集患者外周血单个核细胞并别离出T细胞,再采用基因重组技术将目的抗原靶点的单链抗体片段与T细胞活化基序分离构成质粒,经过慢病毒、 逆转录病毒载体等办法将质粒传导至T细胞,使T细胞外表表达嵌合抗原受体,生成可以与靶点特异性分离的CAR-T细胞。最后经过静脉注射入患者体内杀伤肿瘤。简单来讲,就是体外给T细胞装配一个可以寻觅白血病细胞的 导航 系统,成为 晋级版 的T细胞送入体内,精准打击目的,完成细胞免疫治疗。

作为人类历史上批准的首款CAR-T细胞产品,Kymriah最开端主要被用于治疗25岁以下复发或难治性B细胞急性淋巴性白血病(ALL)的患者。2018年5月,Kymriah第二个顺应症获批,用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者(先前承受过两次或以上的系统治疗)。

淋巴瘤暂且不管,我们来看看白血病这个 大家族 。据卫生学大辞典,按病程白血病分为急性白血病和慢性白血病;按细胞形态可分为单核细胞性、粒细胞性及淋巴细胞白血病等。Kymriah擅长的是B细胞急性淋巴性白血病,且附 复发 或 难治 限定类型。针对其它不同类型白血病或肿瘤的CAR-T细胞治疗还在探究研讨中。

李昕权以为,Kymriah的问世无疑是局部白血病治疗的进步。白血病的现代治疗是综合性,包括化疗、造血干细胞移植及目前探究的细胞免疫治疗等。CAR-T细胞治疗有其顺应症范畴,并不是能够替代其它治疗,复发或难治ALL经CAR-T细胞治疗后,也还需求继续承受造血干细胞移植治疗,才可能坚持疗效。由于任何一种药物和疗法都有其顺应症范围,Kymriah也不例外,假如说目前单独采用该疗法,即以为 攻克了白血病 ,缺乏科学根据。

缓解率 治愈率

在细胞免疫疗法范畴,有一个案例令人非常振奋。

2012年,白血病患者艾米丽在医院承受了尚在临床实验阶段的CAR-T细胞免疫治疗,成了全球首个采用该疗法治疗的白血病儿童,那一年,她6岁。治疗期间,艾米丽呈现了严重高烧、血压降落、肺充血等一系列治疗反作用的病症,但最终却奇观般地恢复了安康。至今曾经过去7年,艾米丽仍然安康,白血病并未复发,她成为全球首个CAR-T细胞免疫疗法的获益者,更为人们在CAR-T细胞疗法范畴探究的道路上注入了一剂强心剂。

但是,很多患者远没有艾米丽侥幸。Kymriah的CAR-T细胞免疫疗法 治愈率 ,并不是希冀的那样高,坊间传播的80%的治愈率有点夸大其词。

科技日报记者从FDA官网理解到,在临床实验中,63位白血病患者承受了Kymriah的治疗,3个月后,总缓解率为83%,即52位患者的病情得到了缓解。但是,缓解率不等于治愈率,缓解率指病情在一定时间内得到相应控制,而治愈率是指治疗期内均匀每百名治疗患者中,经医生断定为治愈的人数,或可了解为某种疾病可治愈的概率。可见 Kymriah治愈率80% 的说法,缺乏科学根据,也无从考证。

人们对任何新的治疗技术渴求之心能够了解,但不得不供认,作为一颗 新星 ,CAR-T细胞疗法还有很多不肯定要素有待探究。

上海交通大学生命科学技术学院研讨员凤晓锋曾在公开发表的期刊论文中表示,CAR-T在治疗血液肿瘤方面曾经获得了注目的成就,但即便曾经批准上市的Kymriah和Yescarta(另一种CAR-T产品),也无法防止其CAR-T治疗中所产生的反作用可能对患者带来的危害,以及疗效的不肯定性,如脱靶效应。目前已知CAR-T治疗可能带来的反作用包括细胞因子释放综合症(CRS)、神经毒性、全身性过敏反响等。其中CRS是CAR-T细胞治疗中最常见的反作用,而严重的CRS能够致人死亡。如今已知Kymriah的其他严重反作用还包括严重感染、低血压、急性肾损伤、发热和缺氧等。

反作用所带来的不只仅是疗效的风险。CAR-T细胞免疫疗法范畴的消费者、曾经的三驾马车之一的朱诺公司,就由于在相关临床实验中,有5名患者呈现了脑水肿死亡事情而不得不终止其项目,从而落后于其两大竞争对手诺华微风筝制药公司。

CAR-T产品都属于个体化治疗产品,需求应用患者本身的T细胞停止工程化培育后,才干消费出药品。这类产品相较于传统药品,消费过程愈加繁琐、质量控制愈加不易、消费操作的请求更高,且临床应用中对不良反响的管理也十分关键,对监管部门而言难度也更大。 上海药品审评核对中心高级工程师王冲撰文表示。

医保才是 神药

白血病被攻克 的新闻一石激起千层浪,其中Kymriah被日本归入医保也成了网友们热议的话题。

据相关媒体报道,Kymriah收费高达3349万日元(约合人民币227万元),日本今年5月宣布正式将Kymriah归入医保后,患者需承当费用降至41万日元(约合人民币2.8万元),极大地缓解了采用该药患者的经济压力。

那么,我国有没有将相似的昂贵药归入医保的案例?答案是肯定的。相关专业人士引见,仅在2017年发布的《国度根本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2017年版)》第二批会谈结果中,就有15种昂贵抗癌药进入了国度医保目录。归入医保的昂贵药价钱均大幅度降落。例如,既往单支2万元左右的440mg曲妥珠单抗,在新医保目录中的 医保支付规范 (定价)为7600元,5000元左右的100mg贝伐珠单抗,新支付规范为1998元,由根本医疗保险基金和参保人员共同支付,因而,参保人实践需支付的费用还将进一步 缩水 。

近年来,我国一些省市还施行了补充医疗保险等制度进一步丰厚医保体系,重点处理根本医疗保险难以处理的临床需求、疗效精准的贵重药品、医用耗材,实在处理医疗所需。以青岛为例,早在2017年推行补充医疗保险之初,归入保证的特殊药品和耗材就涵盖了41种,包括治疗恶性肿瘤、稀有病及高致残率疾病的多种药品耗材。这些本来昂扬的药费,大局部被归入了医疗保险。

很多时分,医保才是真正的 神药 。

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